การบำบัดด้วยเซลล์หมายถึงการใช้เทคโนโลยีชีวภาพเพื่อให้ได้เซลล์ที่มีหน้าที่เฉพาะ จากนั้นจึงปรับปรุงด้วยกระบวนการต่างๆ เช่น การขยายเซลล์แบบ ex vivo และการเพาะเลี้ยงแบบพิเศษ เซลล์เหล่านี้ได้รับภูมิคุ้มกันที่เพิ่มขึ้น ความสามารถในการฆ่าเซลล์ก่อโรคและเนื้องอก และหน้าที่อื่นๆ เพื่อบรรลุเป้าหมายการบำบัดโรคบางชนิด ยีนบำบัดหมายถึงแนวทางการบำบัดโดยปรับเปลี่ยนการแสดงออกของยีนแต่ละตัวหรือซ่อมแซมยีนที่บกพร่องด้วยวิธีการต่างๆ เช่น การเพิ่มยีน การดัดแปลงยีน และการปิดยีน เป้าหมายสูงสุดคือการรักษาโรคโดยแก้ไขยีนที่ผิดปกติ
| ผลิตภัณฑ์ ประเภท | คำอธิบาย | ตัวเลข ของ ที่ได้รับการอนุมัติ ยาเสพติด ทั่วโลก |
| ยีน การบำบัด เวกเตอร์ สินค้า | เหล่านี้ สินค้า ใช้ประโยชน์ ยีน การบำบัด เวกเตอร์ ถึง ส่งมอบ การบำบัดรักษา ยีน ถึง เฉพาะเจาะจง เซลล์ ใน เดอะ ผู้ป่วย เนื้อเยื่อ, การเล็ง สำหรับ เดอะ การแสดงออก หรือ ระเบียบข้อบังคับ ของ การบำบัดรักษา โปรตีน นี้ หมวดหมู่ พึ่งพา บน เดอะ จัดส่ง ของ ยีน การบำบัด เวกเตอร์ | 2 |
| เซลลูล่าร์ สินค้า | โดยใช้ การบูรณาการ ไวรัล เวกเตอร์ (เช่น เช่น เลนติไวรัล เวกเตอร์), ยีน เป็น แนะนำ เข้าไปข้างใน สารตั้งต้น เซลล์ หรือ ก้าน เซลล์ จีโนม ภายใต้ อดีต ร่างกาย เงื่อนไข. เช่น เซลล์ แบ่ง, เดอะ ยีน เป็น ผ่านไป ถึง ลูกหลาน เซลล์ การ ดัดแปลง เซลล์ เป็น แล้ว แช่ กลับ เข้าไปข้างใน เดอะ อดทน. เซลลูล่าร์ สินค้า ส่วนใหญ่ รวม หมวดหมู่ เช่น เช่น ที เซลล์, เอ็นเค เซลล์, และ ก้าน เซลล์ | 8 |
| ออนโคไลติก ไวรัส สินค้า | ได้มา จาก ดัดแปลง ออนโคไลติก ไวรัส กับ การฆ่าเนื้องอก ความสามารถ, เหล่านี้ สินค้า งาน บน เดอะ หลักการ ของ การใช้ประโยชน์ เดอะ ไวรัส เฉพาะเจาะจง การยอมรับ ของ เนื้องอก เซลล์ และ เดอะ มีภูมิคุ้มกัน การเปิดใช้งาน ถูกกระตุ้น เมื่อ การติดเชื้อ เนื้องอก เซลล์ นี้ นำไปสู่ ถึง กำหนดเป้าหมาย การฆ่า ของ เนื้องอก เซลล์ | 1 |
โซลูชันการผลิตและการแสดงออกของเวกเตอร์ไวรัส
หัวใจสำคัญของการผลิตยา Cell and Gene Therapy (CGT) อยู่ที่การแสดงออกของเวกเตอร์ไวรัส ซึ่งเป็นกระบวนการที่โดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับการแสดงออกของเวกเตอร์ต้นน้ำและการทำให้บริสุทธิ์ปลายน้ำ การผลิตเวกเตอร์เกี่ยวข้องกับกระบวนการที่ซับซ้อนมาก ก่อให้เกิดความท้าทายอย่างมาก และมักมีวงจรการเตรียมที่ยาวนาน ดังนั้น ความสามารถในการผลิตเวกเตอร์ไวรัสตามมาตรฐาน GMP ทั่วโลกจึงกำลังเข้าใกล้จุดคอขวด ซึ่งถือเป็นอุปสรรคสำคัญต่อการพัฒนาอุตสาหกรรมยีนบำบัดทั้งหมด การพัฒนา การขยายขนาด และการผลิตเวกเตอร์ยีนบำบัดตามมาตรฐาน GMP เกี่ยวข้องกับระบบการผลิตที่ซับซ้อนและระบบควบคุมคุณภาพที่เข้มงวด ซึ่งครอบคลุมกระบวนการต่างๆ เช่น การจัดตั้งธนาคารสายพันธุ์ เซลล์ และไวรัส การผลิต E. co. ในปริมาณมากการหมักโคลิ กระบวนการเพาะเลี้ยงเซลล์ กระบวนการเก็บเกี่ยวและการทำให้บริสุทธิ์ไวรัส การแปรรูปแบบปลอดเชื้อ และกระบวนการกำหนดสูตรและการบรรจุ
ต้นทุนการผลิต AAV
นอกเหนือจากการลงทุนในสินทรัพย์ถาวร (เช่น อุปกรณ์ ห้องปลอดเชื้อ ฯลฯ) และต้นทุนแรงงานแล้ว ค่าใช้จ่ายหลักยังเกิดจากการบริโภควัสดุในกระบวนการต้นน้ำและปลายน้ำ ค่าใช้จ่ายต้นน้ำส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับวัตถุดิบ เช่น พลาสมิด อาหารเลี้ยงเชื้อ รีเอเจนต์ทรานส์เฟกชัน และนิวคลีเอส ส่วนค่าใช้จ่ายปลายน้ำส่วนใหญ่ได้แก่ เรซินโครมาโทกราฟี ค่าใช้จ่ายในการควบคุมคุณภาพ และอื่นๆ
ตัวพาโพลิเมอร์ประจุบวก
พอลิเมอร์ที่มีประจุบวก (พอลิเมอร์) ได้แก่ โพลีเอทิลีนเอมีน (PEI) โพลี(เบตา-อะมิโนเอสเทอร์) (PBAE) ไคโตซาน โพลีอะคริลาไมด์ (PAH) ไดเอทิลอะมิโนเอทิลเดกซ์แทรน (DEAE-เดกซ์แทรน) โพลี(อะมิโดเอมีน) เดนไดรเมอร์ (PAMAM) และอื่นๆ หลักการทั่วไปของการถ่ายโอนพอลิเมอร์ที่มีประจุบวกเกี่ยวข้องกับการรวมตัวของดีเอ็นเอภายใต้สภาวะ pH ทางสรีรวิทยาเพื่อป้องกันการสลายตัวโดย DNase ในเวลาต่อมา คอมเพล็กซ์เหล่านี้จะเกาะติดกับเยื่อหุ้มเซลล์และถูกดูดซึมเข้าสู่เซลล์ จากนั้นจึงแตกออกและปล่อยดีเอ็นเอเข้าไปในไซโทพลาซึมเพื่อทำหน้าที่ตามที่ต้องการ ความแตกต่างหลักระหว่างพอลิเมอร์ที่มีประจุบวกและลิพิดที่มีประจุบวกอยู่ที่การไม่มีส่วนที่ไม่ชอบน้ำในพอลิเมอร์ที่มีประจุบวก ทำให้ละลายน้ำได้ทั้งหมดและทำให้สามารถปรับเปลี่ยนทางเคมีได้อย่างสะดวก
รีเอเจนต์การถ่ายโอนยีน Hieff Trans® PEI
| ทดสอบ รายการ | มาตรฐาน | งานวิจัยและพัฒนา ระดับ -40820- | จีเอ็มพี ระดับ -40821- |
| เอการปรากฏตัว | สมบูรณ์, แม่นยำ ข้อมูล, เลขที่ ความเสียหาย, ฯลฯ | ||
| การถ่ายโอนยีน อีประสิทธิภาพ | 70% การถ่ายโอนยีน ประสิทธิภาพ 80% เซลล์ ความสามารถในการดำรงอยู่ | ||
| อีเอ็นโดทอกซิน | 0.5 อียู/มล. | ||
| สความสิ้นหวัง | ปลอดเชื้อ การเจริญเติบโต | ||
| เอ็มวายโคพลาสมา สารตกค้าง | เอ็นเชิงลบ | ||
| พีเอช | 7.0 | ||
| ออสโมติก พีรความมั่นใจ | 30 เอ็มโอเอสเอ็ม/กก. | ||
| สิ่งเจือปน อาร์ตะกอน | เอ็มเอธานอล（ 0.3%- เอทิล อีเธอร์（ 0.5%- เมทิลเบนซิน（ 0.002%- | ||
| หนัก เอ็มเอตัล อาร์ตะกอน | 10 หน่วยต่อนาที |
|
|
การถ่ายโอนพลาสมิดเดี่ยว
ข้อมูลไทเตอร์ไวรัส
1. การผลิต LV
2. การผลิต AAV2
3. การผลิต AAV5
4. การผลิต RV
ข้อมูลสินค้า
| ชื่อสินค้า | หมายเลขแมว |
| น้ำยาถ่ายยีน Hieff Trans® PEI-GMP | 40821ES |
| ชุดตรวจหาสารตกค้าง DNA ของเซลล์โฮสต์ E.coli | 41308ES |
| ชุดตรวจหาสารตกค้าง RNA ของเซลล์โฮสต์ E.coli | 41318ES |
| ชุดทดสอบ ELISA เชื้อ E.coli HCP | 36712ES |
| ชุดตรวจ ELISA HEK293 HCP | 36713ES |
| ชุดตรวจจับสารตกค้าง DNA ของเซลล์โฮสต์ HEK293 | 41302ES |
| ชุดวิเคราะห์ขนาด DNA ของสารตกค้างเซลล์โฮสต์ HEK293 | 41316ES |
| ชุดตรวจหา Mycoplasma แบบเรียลไทม์ qPCR MycAway™ (2จี) | 40619ES |
| UCF.ME® UltraNuclease เกรด GMP | 20157ES |
| เกลือแอคทีฟอัลตร้านิวคลีเอส เกรด GMP | 20159ES |
| ชุดตรวจ ELISA อุลตรานิวคลีเอส | 36701ES |
| ชุดทดสอบ ELISA ของ Salt Active UltraNuclease | 36703ES |
| ชุดตรวจจับหมายเลขสำเนา RCA (E1A) | 41321ES |
| ชุดตรวจหาไวรัสเลนติไวรัสที่มีความสามารถในการจำลองแบบ (RCL) | 41311ES |
| ชุดเตรียมตัวอย่าง DNA ตกค้างแม่เหล็ก MolPure™ | 18461ES |