يشير العلاج الخلوي إلى استخدام أساليب التكنولوجيا الحيوية للحصول على خلايا ذات وظائف محددة، والتي يتم تعزيزها بعد ذلك من خلال عمليات مثل التوسع خارج الجسم والزراعة المتخصصة. تتمتع هذه الخلايا باستجابات مناعية معززة وقدرات قتل الخلايا المسببة للأمراض والخلايا السرطانية، ووظائف أخرى لتحقيق الأهداف العلاجية لأمراض معينة. يشير العلاج الجيني إلى النهج العلاجي لتعديل التعبير الجيني الفردي أو إصلاح الجينات المعيبة من خلال طرق مثل إضافة الجينات وتعديل الجينات وإسكات الجينات. الهدف النهائي هو علاج الأمراض عن طريق تصحيح الجينات غير الطبيعية.
| منتج أنواع | وصف | رقم ل موافقة المخدرات في جميع أنحاء العالم |
| جين مُعَالَجَة متجه منتجات | هؤلاء منتجات يستخدم جين مُعَالَجَة متجهات ل يسلم علاجي الجينات ل محدد خلايا في ال مرضى الأنسجة، الهدف ل ال تعبير أو أنظمة ل علاجي البروتينات. هذا فئة يعتمد على ال توصيل ل جين مُعَالَجَة متجهات. | 2 |
| خلوي منتجات | استخدام دمج منتشر متجهات (هذه مثل فيروسي عدسي المتجهات، الجينات نكون قدَّم داخل السلف خلايا أو ينبع خلية الجينومات تحت السابق فيفو شروط. مثل خلايا تقسيم، ال الجينات نكون اجتاز ل سليل الخلايا. ال معدل خلايا نكون ثم مُشبع خلف داخل ال مريض. خلوي منتجات خاصة يشمل فئات هذه مثل ت الخلايا، كوريا الشمالية الخلايا، و ينبع الخلايا. | 8 |
| مُحلل للأورام فايروس منتجات | مشتق من معدل مُذيب للأورام الفيروسات مع قاتل الورم القدرات، هؤلاء منتجات عمل على ال مبدأ ل استخدام ال فيروس محدد تعرُّف ل ورم خلايا و ال منيع التنشيط تم تشغيله على عدوى ورم الخلايا. هذا يؤدي ل مستهدف قتل ل ورم الخلايا. | 1 |
حلول إنتاج وتعبير النواقل الفيروسية
إن جوهر إنتاج عقاقير العلاج الخلوي والجينى يكمن في التعبير عن النواقل الفيروسية، وهي العملية التي تنطوي عادة على التعبير عن النواقل في المنبع والتنقية في المصب. يتضمن إنتاج النواقل عمليات معقدة للغاية، ويطرح تحديات كبيرة، وغالبًا ما يكون له دورات تحضير طويلة. وبالتالي، فإن القدرة العالمية على إنتاج النواقل الفيروسية وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة تقترب من عنق الزجاجة، مما يشكل عقبة رئيسية أمام تطوير صناعة العلاج الجيني بالكامل. يتضمن تطوير نواقل العلاج الجيني وتوسيع نطاقها وإنتاجها وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة أنظمة إنتاج معقدة وأنظمة صارمة لمراقبة الجودة. وتشمل هذه العمليات إنشاء بنوك السلالات والخلايا والفيروسات، وتصنيع الإشريكية القولونية على نطاق واسع.التخمير القولوني، وعمليات زراعة الخلايا، وعمليات حصاد الفيروسات وتنقيتها، والمعالجة المعقمة، وعمليات الصياغة والتعبئة.
تكاليف إنتاج AAV
بصرف النظر عن استثمارات الأصول الثابتة (مثل المعدات وغرف التنظيف وما إلى ذلك) وتكاليف العمالة، تنشأ النفقات الرئيسية من استهلاك المواد في العمليات الأولية واللاحقة. تتضمن تكاليف المنبع بشكل أساسي المواد الخام مثل البلازميدات ووسائط الثقافة وكواشف التحويل والنوكليازات؛ تشمل تكاليف المصب بشكل أساسي راتنجات الكروماتوغرافيا ونفقات مراقبة الجودة والمزيد.
حامل بوليمر كاتيوني
تشمل البوليمرات الكاتيونية بولي إيثيلين إيمين (PEI)، وبولي (بيتا أمينو إستر) (PBAE)، والكيتوزان، وبولي أكريلاميد (PAH)، وثنائي إيثيل أمينو إيثيل دكسترين (DEAE-dextran)، وبولي (أميدو أمين) ديندريمر (PAMAM)، وغيرها. يتضمن المبدأ المشترك لانتقال البوليمر الكاتيوني تكوين معقدات DNA في ظل ظروف الأس الهيدروجيني الفسيولوجية لمنع التحلل بواسطة DNase. بعد ذلك، ترتبط هذه المعقدات بغشاء الخلية ويتم امتصاصها عن طريق البلعمة الخلوية، يليها تمزق وإطلاق DNA في السيتوبلازم لممارسة وظائفه المقصودة. يكمن التمييز الأساسي بين البوليمرات الكاتيونية والدهون الكاتيونية في غياب الأجزاء الكارهة للماء في البوليمرات الكاتيونية، مما يجعلها قابلة للذوبان في الماء تمامًا وتسمح بالتعديلات الكيميائية الملائمة.
كواشف تحويل الجينات Hieff Trans® PEI
| امتحان غرض | معيار | البحث والتطوير درجة (40820) | ممارسات التصنيع الجيدة درجة (40821) |
| أالمظهر | مكتمل، دقيق معلومة، لا ضرر، إلخ | √ | √ |
| الانتقال الجيني هـالكفاءة | ＞ 70% الانتقال الجيني كفاءة＞ 80% خلية قابلية البقاء | √ | √ |
| هـندوتوكسين | ＜ 0.5 الاتحاد الأوروبي/مل | √ | √ |
| سعقم | معقم نمو | √ | √ |
| ماليوكوبلازما بقايا | نإيجابي | √ | √ |
| الرقم الهيدروجيني | ＜ 7.0 | √ | |
| التناضحي صرجوهر | ≤ 30 الميلي أسمولوميزم/كجم | √ | |
| النجاسة ربقايا | مالإيثانول≤ 0.3%) إيثيل الأثير(≤ 0.5%) ميثيل بنزين≤ 0.002%) | √ | |
| ثقيل مإتال ربقايا | ≤ 10 جزء في المليون |
| √ |
نقل البلازميد الفردي
بيانات عيار الفيروس
1. إنتاج LV
2. إنتاج AAV2
3. إنتاج AAV5
4. إنتاج المركبات الترفيهية
معلومات المنتج
| اسم المنتج | القطة رقم |
| كاشف نقل الجينات Hieff Trans® PEI-GMP | 40821ES |
| مجموعة الكشف عن بقايا الحمض النووي للخلية المضيفة لبكتيريا الإشريكية القولونية | 41308ES |
| مجموعة الكشف عن بقايا الحمض النووي الريبوزي للخلية المضيفة لبكتيريا الإشريكية القولونية | 41318ES |
| مجموعة اختبار ELISA لـ E.coli HCP | 36712ES |
| طقم اختبار ELISA HEK293 HCP | 36713ES |
| مجموعة الكشف عن بقايا الحمض النووي للخلية المضيفة HEK293 | 41302ES |
| مجموعة تحليل حجم بقايا الحمض النووي للخلية المضيفة HEK293 | 41316ES |
| مجموعة الكشف عن الميكوبلازما في الوقت الحقيقي MycAway™ (2جي) | 40619ES |
| UCF.ME® UltraNuclease بدرجة GMP | 20157ES |
| ملح نشط UltraNuclease من الدرجة GMP | 20159ES |
| طقم اختبار ELISA من UltraNuclease | 36701ES |
| مجموعة ELISA من Salt Active UltraNuclease | 36703ES |
| مجموعة الكشف عن رقم النسخ RCA (E1A) | 41321ES |
| مجموعة الكشف عن الفيروسات البطيئة القادرة على التكاثر (RCL) | 41311ES |
| مجموعة تحضير عينات الحمض النووي المتبقي المغناطيسي MolPure™ | 18461ES |