Hücre terapisi, belirli işlevlere sahip hücreleri elde etmek için biyoteknoloji yöntemlerinin kullanılması anlamına gelir ve bu hücreler daha sonra ex vivo genişleme ve özel yetiştirme gibi süreçlerle güçlendirilir. Bu hücreler, artırılmış bağışıklık tepkileri, patojen ve tümör hücresi öldürme yetenekleri ve belirli hastalıklar için terapötik hedeflere ulaşmak için diğer işlevlerle donatılmıştır. Gen terapisi, gen ekleme, gen modifikasyonu ve gen susturma gibi yöntemlerle bireysel gen ifadesini değiştirme veya kusurlu genleri onarma terapötik yaklaşımına atıfta bulunur. Nihai amaç, anormal genleri düzelterek hastalıkları iyileştirmektir.
| Ürün Türler | Tanım | Sayı ile ilgili Onaylı İlaçlar Dünya çapında |
| Gen Terapi Vektör Ürünler | Bunlar ürünler faydalanmak gen terapi vektörler ile teslim etmek terapötik genler ile özel hücreler içinde , hastanın dokular, amaçlayan için , ifade veya düzenleme ile ilgili terapötik proteinler. Bu kategori güvenir Açık , teslimat ile ilgili gen terapi vektörler. | 2 |
| Hücresel Ürünler | Kullanarak entegre etmek viral vektörler (çok gibi lentiviral vektörler), genler vardır tanıtıldı içine öncü hücreler veya kök hücre genomlar altında eski canlı koşullar. Gibi hücreler bölmek, , genler vardır geçti ile soyundan gelen hücreler. The değiştirilmiş hücreler vardır Daha sonra aşılanmış geri içine , hasta. Hücresel ürünler daha çok katmak kategoriler çok gibi T hücreler, Kuzey Kore hücreler, Ve kök hücreler. | 8 |
| Onkolitik Virüs Ürünler | Türetilmiş itibaren değiştirilmiş onkolitik virüsler ile tümör öldürücü yetenekler, bunlar ürünler iş Açık , prensip ile ilgili kullanarak , virüsün özel tanıma ile ilgili tümör hücreler Ve , bağışıklık aktivasyon tetiklendi üzerine enfekte eden tümör hücreler. Bu Liderlik eder ile hedeflenen öldürme ile ilgili tümör hücreler. | 1 |
Viral Vektör Üretimi ve İfade Çözümü
Hücre ve Gen Terapisi (CGT) ilaç üretiminin özü, tipik olarak hem yukarı akış vektör ekspresyonunu hem de aşağı akış saflaştırmasını içeren bir süreç olan viral vektörlerin ekspresyonunda yatar. Vektör üretimi oldukça karmaşık süreçleri içerir, önemli zorluklar sunar ve genellikle uzun hazırlık döngülerine sahiptir. Sonuç olarak, viral vektörler için küresel GMP üretim kapasitesi bir darboğaza yaklaşmaktadır ve tüm gen terapisi endüstrisinin gelişimi için büyük bir engel oluşturmaktadır. Gen terapisi vektörlerinin geliştirilmesi, ölçeklendirilmesi ve GMP üretimi, karmaşık üretim sistemleri ve sıkı kalite kontrol sistemleri içerir. Bunlar, suş, hücre ve virüs bankalarının kurulması, büyük ölçekli E. coli ve E. coli gibi süreçleri kapsar.E. coli fermantasyonu, hücre kültürü prosesleri, virüs hasadı ve saflaştırma prosesleri, aseptik işleme ve formülasyon ve dolum prosesleri.
AAV Üretim Maliyetleri
Sabit varlık yatırımları (ekipman, temiz odalar vb.) ve işçilik maliyetleri dışında, ana giderler yukarı ve aşağı akış süreçlerindeki malzeme tüketiminden kaynaklanır. Yukarı akış maliyetleri esas olarak plazmidler, kültür ortamları, transfeksiyon reaktifleri ve nükleazlar gibi ham maddeleri içerir; aşağı akış maliyetleri esas olarak kromatografi reçineleri, kalite kontrol giderleri ve daha fazlasını içerir.
Katyonik Polimer Taşıyıcı
Katyonik polimerler (polimerler) polietilenimin (PEI), poli(beta-amino ester) (PBAE), kitosan, poliakrilamid (PAH), dietilaminoetil dekstran (DEAE-dekstran), poli(amidoamin) dendrimerler (PAMAM) ve diğerlerini içerir. Katyonik polimer transfeksiyonunun ortak prensibi, DNase tarafından bozulmayı önlemek için fizyolojik pH koşulları altında DNA'yı kompleksleştirmeyi içerir. Daha sonra, bu kompleksler hücre zarına bağlanır ve endositozla alınır, ardından DNA'nın yırtılması ve sitoplazmaya salınmasıyla amaçlanan işlevlerini yerine getirir. Katyonik polimerler ile katyonik lipitler arasındaki temel fark, katyonik polimerlerde hidrofobik kısımların olmamasıdır, bu da onları tamamen suda çözünür hale getirir ve uygun kimyasal modifikasyonlara izin verir.
Hieff Trans® PEI Transfeksiyon Reaktifleri
| Test Öğe | Standart | Ar-Ge Seviye （40820） | İyi Üretim Uygulamaları Seviye （40821） |
| Agörünüm | Tamamlamak, kesin bilgi, HAYIR zarar, vesaire | √ | √ |
| Transfeksiyon veverimlilik | ＞ %70 Transfeksiyon yeterlik＞ %80 Hücre uygulanabilirlik | √ | √ |
| Endotoksin | ＜ 0,5 AB/mL | √ | √ |
| Skısırlık | Aseptik büyüme | √ | √ |
| Mikoplazma Kalıntı | Nolumsuz | √ | √ |
| pH | ＜ 7.0 | √ | |
| Ozmotik PRemin olmak | ≤ 30 mOsm/kilogram | √ | |
| Kirlilik Rkalıntı | Metanol（≤ 0.%3） Etil eter(≤ %0,5） Metilbenzen（≤ 0,002%） | √ | |
| Ağır Mve diğerleri Rkalıntı | ≤ 10 ppm |
| √ |
Tek Plazmid Transfeksiyonu
Virüs Titre Verileri
1. LV Üretimi
2. AAV2 Üretimi
3. AAV5 Üretimi
4. Karavan Üretimi
Ürün Bilgileri
| Ürün Adı | Katalog No. |
| Hieff Trans® PEI Transfeksiyon Reaktifi-GMP | 40821ES |
| E.coli Konak Hücre DNA Kalıntısı Tespit Kiti | 41308ES |
| E.coli Konak Hücre RNA Kalıntısı Tespit Kiti | 41318ES |
| E.coli HCP ELISA kiti | 36712ES |
| HEK293 HCP ELISA kiti | 36713ES |
| HEK293 Konak Hücre DNA Kalıntısı Tespit Kiti | 41302ES |
| HEK293 Konak Hücre Kalıntısı DNA Boyut Analiz Kiti | 41316ES |
| MycAway™ Mikoplazma Gerçek Zamanlı qPCR Tespit Kiti (2G) | 40619ES |
| UCF.ME® UltraNuclease GMP sınıfı | 20157ES |
| Tuz Aktif UltraNükleaz GMP sınıfı | 20159ES |
| UltraNuclease ELISA Kiti | 36701ES |
| Tuz Aktif UltraNükleaz ELISA Kiti | 36703ES |
| RCA (E1A) Kopyalama Numarası Algılama Kiti | 41321ES |
| Replikasyona Uygun Lentivirüs (RCL) Tespit Kiti | 41311ES |
| MolPure™ Manyetik Kalıntı DNA Örnek Hazırlama Kiti | 18461ES |