سلول درمانی به استفاده از روش های بیوتکنولوژی برای به دست آوردن سلول هایی با عملکردهای خاص اشاره دارد که سپس از طریق فرآیندهایی مانند گسترش ex vivo و کشت تخصصی تقویت می شوند. این سلول ها دارای پاسخ های ایمنی تقویت شده، قابلیت کشتن سلول های پاتوژن و تومور و سایر عملکردها برای دستیابی به اهداف درمانی برای برخی بیماری ها هستند. ژن درمانی به رویکرد درمانی اصلاح بیان ژن فردی یا ترمیم ژن های معیوب از طریق روش هایی مانند افزودن ژن، اصلاح ژن و خاموش کردن ژن اشاره دارد. هدف نهایی درمان بیماری ها با اصلاح ژن های غیر طبیعی است.
| محصول انواع | توضیحات | شماره از تصویب شد مواد مخدر در سراسر جهان |
| ژن درمان بردار محصولات | اینها محصولات استفاده کنند ژن درمان بردارها به تحویل دهید درمانی ژن ها به خاص سلول ها در را بیمار بافت ها، هدف گیری برای را بیان یا مقررات از درمانی پروتئین ها این دسته بندی متکی است در را تحویل از ژن درمان بردارها | 2 |
| سلولی محصولات | با استفاده از یکپارچه سازی ویروسی بردارها (مانند به عنوان لنتی ویروسی بردارها) ژن ها هستند معرفی کرد به پیش ساز سلول ها یا ساقه سلول ژنوم ها زیر سابق داخل بدن شرایط همانطور که سلول ها تقسیم کردن، را ژن ها هستند گذشت به نواده سلول ها را اصلاح شده است سلول ها هستند سپس تزریق شده است برگشت به را بیمار سلولی محصولات عمدتا شامل شود دسته بندی ها چنین به عنوان تی سلول ها، NK سلول ها، و ساقه سلول ها | 8 |
| انکولیتیک ویروس محصولات | مشتق شده است از اصلاح شده است انکولیتیک ویروس ها با تومور کش قابلیت ها، اینها محصولات کار در را اصل از با استفاده از را ویروس خاص شناخت از تومور سلول ها و را مصون فعال سازی باعث شد بر روی آلوده کردن تومور سلول ها این منجر می شود به هدف قرار گرفته است کشتن از تومور سلول ها | 1 |
راه حل تولید و بیان بردار ویروسی
هسته تولید داروی سلول و ژن درمانی (CGT) در بیان ناقل های ویروسی نهفته است، فرآیندی که معمولاً شامل بیان ناقل بالادست و خالص سازی پایین دست است. تولید بردار شامل فرآیندهای بسیار پیچیده است، چالش های مهمی را به همراه دارد و اغلب دارای چرخه های آماده سازی طولانی است. در نتیجه، ظرفیت تولید جهانی GMP برای ناقل‌های ویروسی در حال نزدیک شدن به یک گلوگاه است که مانع بزرگی برای توسعه کل صنعت ژن درمانی است. توسعه، افزایش مقیاس و تولید GMP بردارهای ژن درمانی شامل سیستم های تولید پیچیده و سیستم های کنترل کیفیت دقیق است. اینها شامل فرآیندهایی مانند ایجاد بانک های سویه، سلولی و ویروسی، E در مقیاس بزرگ می شود.تخمیر کولی، فرآیندهای کشت سلولی، فرآیندهای برداشت و تصفیه ویروس، پردازش آسپتیک و فرآیندهای فرمولاسیون و پر کردن.
هزینه های تولید AAV
جدا از سرمایه گذاری دارایی های ثابت (مانند تجهیزات، اتاق های تمیز و غیره) و هزینه های نیروی کار، هزینه های اصلی از مصرف مواد در فرآیندهای بالادستی و پایین دستی ناشی می شود. هزینه های بالادستی عمدتاً شامل مواد خام مانند پلاسمیدها، محیط های کشت، معرف های ترانسفکشن و نوکلئازها می شود. هزینه های پایین دستی عمدتاً شامل رزین های کروماتوگرافی، هزینه های کنترل کیفیت و غیره است.
حامل پلیمری کاتیونی
پلیمرهای کاتیونی (پلیمرها) شامل پلی اتیلنیمین (PEI)، پلی (بتا آمینه استر) (PBAE)، کیتوزان، پلی آکریل آمید (PAH)، دی اتیل آمینو اتیل دکستران (DEAE-دکستران)، دندریمرهای پلی (آمیدوآمین) (PAMAM) و غیره هستند. اصل مشترک ترانسفکشن پلیمری کاتیونی شامل کمپلکس کردن DNA تحت شرایط pH فیزیولوژیکی برای جلوگیری از تخریب توسط DNase است. متعاقباً، این کمپلکس ها به غشای سلولی متصل می شوند و توسط اندوسیتوز جذب می شوند و به دنبال آن پاره می شوند و DNA به داخل سیتوپلاسم آزاد می شود تا عملکردهای مورد نظر خود را انجام دهند. تمایز اولیه بین پلیمرهای کاتیونی و لیپیدهای کاتیونی در عدم وجود بخش های آبگریز در پلیمرهای کاتیونی نهفته است که آنها را کاملاً محلول در آب می کند و امکان اصلاحات شیمیایی راحت را فراهم می کند.
معرف های ترانسفکشن Hieff Trans® PEI
| تست کنید مورد | استاندارد | تحقیق و توسعه درجه (40820) | GMP درجه (40821) |
| الفظاهر | کامل، دقیق اطلاعات، نه آسیب، و غیره | √ | √ |
| ترانسفکشن هکارایی | ＞ 70% ترانسفکشن بهره وری＞ 80% سلول زنده بودن | √ | √ |
| Eدوتوکسین | ＜ 0.5 اتحادیه اروپا / میلی لیتر | √ | √ |
| اسخفگی | آسپتیک رشد | √ | √ |
| مایکوپلاسما باقی مانده | نمنفی | √ | √ |
| pH | ＜ 7.0 | √ | |
| اسمزی پrمطمئن شوید | ≤ 30 mOsm/ کیلوگرم | √ | |
| ناخالصی آرباقی مانده | ماتانول (≤ 0.3%) اتیل اتر (≤ 0.5٪) متیل بنزن (≤ 0.002٪) | √ | |
| سنگین مetal آرباقی مانده | ≤ 10 ppm |
| √ |
ترانسفکشن پلاسمید منفرد
داده های تیتر ویروس
1. تولید LV
2. تولید AAV2
3. تولید AAV5
4. تولید RV
اطلاعات محصول
| نام محصول | گربه شماره |
| Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP | 40821ES |
| کیت تشخیص باقیمانده DNA سلول میزبان E.coli | 41308ES |
| کیت تشخیص باقیمانده RNA سلول میزبان E.coli | 41318ES |
| کیت E.coli HCP ELISA | 36712ES |
| کیت HEK293 HCP ELISA | 36713ES |
| کیت تشخیص باقیمانده DNA سلول میزبان HEK293 | 41302ES |
| کیت آنالیز اندازه DNA سلول میزبان HEK293 | 41316ES |
| کیت تشخیص qPCR بلادرنگ MycAway™ Mycoplasma (2G) | 40619ES |
| UCF.ME® UltraNuclease GMP درجه | 20157ES |
| Salt Active UltraNuclease GMP-grade | 20159ES |
| کیت الایزا UltraNuclease | 36701ES |
| کیت Salt Active UltraNuclease ELISA | 36703ES |
| کیت تشخیص شماره کپی RCA (E1A). | 41321ES |
| کیت تشخیص لنتی ویروس (RCL) با قابلیت تکثیر | 41311ES |
| کیت آماده سازی نمونه DNA باقیمانده مغناطیسی MolPure™ | 18461ES |