सेल थेरेपी का तात्पर्य विशिष्ट कार्यों वाली कोशिकाओं को प्राप्त करने के लिए जैव प्रौद्योगिकी विधियों के उपयोग से है, जिन्हें फिर एक्स विवो विस्तार और विशेष खेती जैसी प्रक्रियाओं के माध्यम से बढ़ाया जाता है। इन कोशिकाओं को संवर्धित प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं, रोगजनक और ट्यूमर कोशिका को मारने की क्षमताओं और कुछ बीमारियों के लिए चिकित्सीय लक्ष्यों को प्राप्त करने के लिए अन्य कार्यों से संपन्न किया जाता है। जीन थेरेपी व्यक्तिगत जीन अभिव्यक्ति को संशोधित करने या जीन जोड़ने, जीन संशोधन और जीन साइलेंसिंग जैसी विधियों के माध्यम से दोषपूर्ण जीन की मरम्मत के चिकित्सीय दृष्टिकोण को संदर्भित करती है। अंतिम उद्देश्य असामान्य जीन को ठीक करके बीमारियों का इलाज करना है।
| उत्पाद प्रकार | विवरण | संख्या का अनुमत ड्रग्स दुनिया भर में |
| जीन चिकित्सा वेक्टर उत्पादों | इन उत्पादों उपयोग जीन चिकित्सा वैक्टर को बाँटना चिकित्सकीय जीन को विशिष्ट कोशिकाओं में मरीज़ का ऊतक, लक्ष्य के लिए अभिव्यक्ति या विनियमन का चिकित्सकीय प्रोटीन. यह वर्ग निर्भर करता है पर वितरण का जीन चिकित्सा वेक्टर. | 2 |
| सेलुलर उत्पादों | का उपयोग करते हुए एकीकृत वायरल वैक्टर (ऐसा जैसा लेंटिवायरल वेक्टर), जीन हैं पुर: में अग्रगामी कोशिकाओं या तना कक्ष जीनोम अंतर्गत पूर्व विवो स्थितियाँ। जैसा कोशिकाओं विभाजित करना, जीन हैं उत्तीर्ण को वंशज कोशिकाएं. संशोधित कोशिकाओं हैं तब संचार पीछे में मरीज़। सेलुलर उत्पादों मुख्य रूप से शामिल करना श्रेणियाँ ऐसा जैसा टी कोशिकाएं, एनके कोशिकाएं, और तना कोशिकाएं. | 8 |
| ऑन्कोलिटिक वायरस उत्पादों | व्युत्पन्न से संशोधित ऑन्कोलिटिक वायरस साथ ट्यूमर को नष्ट करने वाला क्षमताएं, इन उत्पादों काम पर सिद्धांत का उपयोग वायरस का विशिष्ट मान्यता का ट्यूमर कोशिकाओं और प्रतिरक्षा सक्रियण उत्प्रेरित ऊपर को संक्रमित ट्यूमर कोशिकाएं. यह नेतृत्व को लक्षित हत्या का ट्यूमर कोशिकाएं. | 1 |
वायरल वेक्टर उत्पादन और अभिव्यक्ति समाधान
सेल और जीन थेरेपी (CGT) दवा उत्पादन का मूल वायरल वेक्टर की अभिव्यक्ति में निहित है, एक ऐसी प्रक्रिया जिसमें आम तौर पर अपस्ट्रीम वेक्टर अभिव्यक्ति और डाउनस्ट्रीम शुद्धिकरण दोनों शामिल होते हैं। वेक्टर उत्पादन में अत्यधिक जटिल प्रक्रियाएँ शामिल होती हैं, महत्वपूर्ण चुनौतियाँ पेश करती हैं, और अक्सर लंबे तैयारी चक्र होते हैं। नतीजतन, वायरल वेक्टर के लिए वैश्विक GMP उत्पादन क्षमता एक अड़चन के करीब पहुँच रही है, जो पूरे जीन थेरेपी उद्योग के विकास के लिए एक बड़ी बाधा बन रही है। जीन थेरेपी वेक्टर के विकास, स्केल-अप और GMP उत्पादन में जटिल उत्पादन प्रणाली और सख्त गुणवत्ता नियंत्रण प्रणाली शामिल हैं। इनमें स्ट्रेन, सेल और वायरस बैंक की स्थापना, बड़े पैमाने पर ई.कोली किण्वन, कोशिका संवर्धन प्रक्रिया, वायरस संचयन और शुद्धिकरण प्रक्रिया, सड़नरोधी प्रसंस्करण, तथा निर्माण और भरण प्रक्रिया।
एएवी उत्पादन लागत
अचल संपत्ति निवेश (जैसे उपकरण, क्लीनरूम, आदि) और श्रम लागत के अलावा, मुख्य व्यय अपस्ट्रीम और डाउनस्ट्रीम प्रक्रियाओं में सामग्री की खपत से उत्पन्न होते हैं। अपस्ट्रीम लागत में मुख्य रूप से प्लास्मिड, कल्चर मीडिया, ट्रांसफेक्शन अभिकर्मक और न्यूक्लिअस जैसे कच्चे माल शामिल होते हैं; डाउनस्ट्रीम लागत में मुख्य रूप से क्रोमैटोग्राफी रेजिन, गुणवत्ता नियंत्रण व्यय और बहुत कुछ शामिल होता है।
धनायनिक बहुलक वाहक
धनायनिक बहुलक (पॉलिमर) में पॉलीइथिलीनिमाइन (पीईआई), पॉली (बीटा-अमीनो एस्टर) (पीबीएई), चिटोसन, पॉलीएक्रिलामाइड (पीएएच), डायथाइलैमिनोइथाइल डेक्सट्रान (डीईएई-डेक्सट्रान), पॉली (एमिडोमाइन) डेंड्रिमर (पीएएमएएम) और अन्य शामिल हैं। धनायनिक बहुलक संक्रमण के सामान्य सिद्धांत में डीएनए को शारीरिक पीएच स्थितियों के तहत जटिल बनाना शामिल है ताकि डीएनएज़ द्वारा गिरावट को रोका जा सके। इसके बाद, ये परिसर कोशिका झिल्ली से जुड़ जाते हैं और एंडोसाइटोसिस द्वारा उठाए जाते हैं, इसके बाद डीएनए का टूटना और कोशिका द्रव्य में उनके इच्छित कार्यों को करने के लिए रिलीज़ होना होता है। धनायनिक बहुलक और धनायनिक लिपिड के बीच प्राथमिक अंतर धनायनिक बहुलकों में हाइड्रोफोबिक भागों की अनुपस्थिति में निहित है, जो उन्हें पूरी तरह से पानी में घुलनशील बनाता है और सुविधाजनक रासायनिक संशोधनों की अनुमति देता है।
Hieff Trans® PEI ट्रांसफ़ेक्शन अभिकर्मक
| परीक्षा वस्तु | मानक | अनुसंधान एवं विकास श्रेणी （40820） | जीएमपी श्रेणी （40821） |
| एदिखावट | पूरा, शुद्ध जानकारी, नहीं हानि, वगैरह | √ | √ |
| अभिकर्मक ईदक्षता | ＞ 70% अभिकर्मक क्षमता＞ 80% कक्ष व्यवहार्यता | √ | √ |
| इएनडोटॉक्सिन | ＜ 0.5 ईयू/एमएल | √ | √ |
| एसबांझपन | सड़न रोकनेवाला विकास | √ | √ |
| एमयोकोप्लाज्मा अवशेष | एनप्रतिगामी | √ | √ |
| पीएच | ＜ 7.0 | √ | |
| आसमाटिक पीआरessure | ≤ 30 एमओएसएम/किलोग्राम | √ | |
| अपवित्रता आरअवशेष | एमइथेनॉल（≤ 0.3%） एथिल ईथर（≤ 0.5%） मिथाइलबेन्ज़ीन（≤ 0.002%） | √ | |
| भारी एमएट अल आरअवशेष | ≤ 10 पीपीएम |
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एकल प्लास्मिड का ट्रांसफ़ेक्शन
वायरस टिटर डेटा
1. एल.वी. प्रोडक्शन
2. एएवी2 उत्पादन
3. एएवी5 उत्पादन
4. आर.वी. उत्पादन
उत्पाद की जानकारी
| प्रोडक्ट का नाम | बिल्ली नं. |
| Hieff Trans® PEI ट्रांसफ़ेक्शन अभिकर्मक-GMP | 40821ईएस |
| ई.कोली होस्ट सेल डीएनए अवशेष जांच किट | 41308ईएस |
| ई.कोली होस्ट सेल आरएनए अवशेष जांच किट | 41318ईएस |
| ई.कोली एचसीपी एलिसा किट | 36712ईएस |
| HEK293 एचसीपी एलिसा किट | 36713ईएस |
| HEK293 होस्ट सेल डीएनए अवशेष जांच किट | 41302ईएस |
| HEK293 मेजबान कोशिका अवशेष डीएनए आकार विश्लेषण किट | 41316ईएस |
| MycAway™ माइकोप्लाज्मा रियल-टाइम qPCR डिटेक्शन किट (2जी) | 40619ईएस |
| UCF.ME® अल्ट्रान्यूक्लिअस जीएमपी-ग्रेड | 20157ईएस |
| साल्ट एक्टिव अल्ट्रान्यूक्लिऐस जीएमपी-ग्रेड | 20159ईएस |
| अल्ट्रान्यूक्लिअस एलिसा किट | 36701ईएस |
| साल्ट एक्टिव अल्ट्रान्यूक्लिअस एलिसा किट | 36703ईएस |
| आरसीए (ई1ए) कॉपी नंबर डिटेक्शन किट | 41321ईएस |
| प्रतिकृति-सक्षम लेन्टिवायरस (RCL) डिटेक्शन किट | 41311ईएस |
| MolPure™ चुंबकीय अवशिष्ट डीएनए नमूना तैयारी किट | 18461ईएस |