세포 치료는 생명공학 방법을 사용하여 특정 기능을 가진 세포를 얻은 다음 체외 확장 및 특수 배양과 같은 프로세스를 통해 강화하는 것을 말합니다. 이러한 세포는 증강된 면역 반응, 병원체 및 종양 세포 사멸 능력 및 특정 질병에 대한 치료 목표를 달성하기 위한 기타 기능을 부여받습니다. 유전자 치료는 유전자 추가, 유전자 변형 및 유전자 침묵과 같은 방법을 통해 개별 유전자 발현을 수정하거나 결함이 있는 유전자를 복구하는 치료적 접근 방식을 말합니다. 궁극적인 목표는 비정상적인 유전자를 교정하여 질병을 치료하는 것입니다.
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제품 유형 |
설명 |
전 세계적으로 승인된 약물의 수 |
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유전자 치료 벡터 제품 |
이러한 제품은 유전자 치료 벡터를 사용하여 치료 유전자를 환자 조직의 특정 세포에 전달하여 치료 단백질의 발현 또는 조절을 목표로 합니다. 이 범주는 유전자 치료 벡터의 전달에 의존합니다. |
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셀룰러 제품 |
통합 바이러스 벡터(예: 렌티바이러스 벡터)를 사용하여 유전자를 체외 조건에서 전구 세포 또는 줄기 세포 게놈에 도입합니다. 세포가 분열함에 따라 유전자는 후손 세포로 전달됩니다. 그런 다음 수정된 세포를 환자에게 다시 주입합니다. 세포 제품에는 주로 T 세포, NK 세포 및 줄기 세포와 같은 범주가 포함됩니다. |
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온콜리틱 바이러스 제품 |
종양 살상 능력을 가진 변형된 종양 용해 바이러스에서 파생된 이 제품은 종양 세포에 대한 바이러스의 특정 인식과 종양 세포 감염 시 유발되는 면역 활성화를 활용하는 원리에 따라 작동합니다. 이는 종양 세포의 표적 살상으로 이어집니다. |
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바이러스 벡터 생산 및 발현 솔루션
세포 및 유전자 치료(CGT) 약물 생산의 핵심은 바이러스 벡터의 발현에 있으며, 이는 일반적으로 상류 벡터 발현과 하류 정제를 모두 포함하는 프로세스입니다. 벡터 생산에는 매우 복잡한 프로세스가 포함되고, 상당한 과제가 있으며, 종종 긴 준비 주기가 있습니다. 결과적으로 바이러스 벡터에 대한 글로벌 GMP 생산 용량은 병목 현상에 접근하고 있으며, 이는 전체 유전자 치료 산업의 개발에 큰 장애물이 되고 있습니다. 유전자 치료 벡터의 개발, 확장 및 GMP 생산에는 복잡한 생산 시스템과 엄격한 품질 관리 시스템이 포함됩니다. 여기에는 균주, 세포 및 바이러스 은행 설립, 대규모 대장균 발효, 세포 배양 프로세스, 바이러스 수확 및 정제 프로세스, 무균 처리, 제형 및 충전 프로세스와 같은 프로세스가 포함됩니다.
AAV 생산 비용
고정 자산 투자(장비, 클린룸 등)와 노동비 외에 주요 비용은 상류 및 하류 공정의 재료 소비에서 발생합니다. 상류 비용에는 주로 플라스미드, 배양 배지, 형질감염 시약, 뉴클레아제와 같은 원자재가 포함되고 하류 비용에는 주로 크로마토그래피 수지, 품질 관리 비용 등이 포함됩니다.
양이온성 폴리머 캐리어
양이온성 폴리머(폴리머)에는 폴리에틸렌이민(PEI), 폴리(베타-아미노 에스테르)(PBAE), 키토산, 폴리아크릴아마이드(PAH), 디에틸아미노에틸 덱스트란(DEAE-덱스트란), 폴리(아미도아민) 덴드리머(PAMAM) 등이 있습니다. 양이온성 폴리머 형질감염의 공통 원리는 DNase에 의한 분해를 방지하기 위해 생리적 pH 조건에서 DNA를 복합화하는 것입니다. 그런 다음 이러한 복합체는 세포막에 부착되어 세포 내포작용에 의해 흡수되고, 이어서 파열되어 DNA가 세포질로 방출되어 의도한 기능을 발휘합니다. 양이온성 폴리머와 양이온성 지질의 주요 차이점은 양이온성 폴리머에 소수성 부분이 없어서 완전히 수용성이고 편리한 화학적 변형이 가능하다는 것입니다.
Hieff Trans® PEI 트랜스펙션 시약
| 테스트 항목 | 기준 |
R&D 등급 （ 40820 ） |
GMP 등급 （ 40821 ） |
| 모습 | 완전하고 정확한 정보, 손상 없음 등 | √ | √ |
| 형질 전환 효율 | > 70% 형질감염 효율 > 80% 세포 생존율 | √ | √ |
| 엔도톡신 | ＜ 0.5 EU/mL | √ | √ |
| 불임 | 무균성장 | √ | √ |
| 마이코 플라스마 잔류물 | 부정적인 | √ | √ |
| 산도 | ＜ 7.0 | √ | |
| 삼투압 | ≤ 30 모오스미터 /kg | √ | |
| 불순물 잔류 물 | 메탄올 ( ≤ 0.3% ) 에틸에테르( ≤ 0.5% ) 메틸벤젠( ≤ 0.002% ) | √ | |
| 중금속 잔류 물 | ≤ 10ppm (10ppm 이하) |
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단일 플라스미드의 형질감염
바이러스 역가 데이터
1. LV 생산
2. AAV2 생산
3. AAV5 생산
4. RV 생산
제품 정보
| 제품 이름 | 카탈로그 번호 |
| Hieff Trans® PEI 트랜스펙션 시약-GMP | 40821ES |
| 대장균 숙주 세포 DNA 잔류물 검출 키트 | 41308ES |
| 대장균 숙주 세포 RNA 잔류물 검출 키트 | 41318ES |
| 대장균 HCP ELISA 키트 | 36712ES |
| HEK293 HCP ELISA 키트 | 36713ES |
| HEK293 숙주 세포 DNA 잔류물 검출 키트 | 41302ES |
| HEK293 숙주 세포 잔류물 DNA 크기 분석 키트 | 41316ES |
| MycAway™ 마이코플라스마 실시간 qPCR 검출 키트(2G) | 40619ES |
| UCF.ME® UltraNuclease GMP 등급 | 20157ES |
| Salt Active UltraNuclease GMP 등급 | 20159ES |
| 울트라뉴클리아제 ELISA 키트 | 36701ES |
| Salt Active UltraNuclease ELISA 키트 | 36703ES |
| RCA(E1A) 복사수 검출 키트 | 41321ES |
| 복제 가능 렌티바이러스(RCL) 검출 키트 | 41311ES |
| MolPure™ 자기 잔류 DNA 샘플 준비 키트 | 18461ES |